7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
多地发放数万元育儿补贴：能否释放生育潜能，除了发钱还应做什么******
又一地方政府用“真金白银”激发生育潜能。1月11日，据深圳市卫生健康委官网消息，近日，深圳市卫健委就《深圳市育儿补贴管理办法》(《管理办法》)公开征求意见。
《管理办法》初步拟定深圳市育儿补贴标准：生育第一个子女的，办理出生入户后发放一次性生育补贴3000元，另外每年发放1500元育儿补贴，直至该子女满3周岁，三年累计发放补贴7500元，平均每年可领取2500元；生育第二个子女的，办理出生入户后发放一次性生育补贴5000元，另外每年发放2000元育儿补贴，直至该子女满3周岁，三年累计发放补贴11000元，平均每年可领取3667元；生育第三个子女的，办理出生入户后发放一次性生育补贴10000元，另外每年发放3000元育儿补贴，直至该子女满3周岁，三年累计发放补贴19000元，平均每年可领取6333元。
深圳市卫健委指出，适时建立育儿补贴制度，按照递进式差异化发放育儿补贴，能够有效提振市民生育子女特别是生育二孩、三孩的意愿，进一步释放市民生育潜能，减缓人口老龄化进程，延长人口红利窗口期，让人口红利长期成为经济增长的强大助推器。
澎湃新闻梳理发现，自2021年以来，从省级到市县，目前已有多地探索育儿补贴制度，比较而言，市县的政策措施更细化。从措施内容来看，以现金补贴为主，部分地方还提出了住房等方面的倾斜政策。
多地探索育儿补贴制度，以现金补贴为主
2021年7月，《中共中央、国务院关于优化生育政策促进人口长期均衡发展的决定》印发，明确指出，当前，进一步适应人口形势新变化和推动高质量发展新要求，实施三孩生育政策及配套支持措施，具有重大意义。
同月，全国优化生育政策电视电话会议召开，强调切实提高优生优育服务水平，加快普惠托育服务体系建设，促进相关经济社会政策与生育政策配套衔接，减轻群众生育、养育、教育负担。
这场会议召开次日，四川攀枝花即宣布率先发放育儿补贴金，对2021年6月12日及以后，按政策生育第二个及以上孩子的攀枝花户籍家庭，每月每孩发放500元育儿补贴金，直至孩子3岁。
后来，更多地方陆续开始探索育儿补贴制度。
省级层面上，《广东省公共服务“十四五”规划》提出，探索对生养子女给予普惠性经济补助；浙江规定县(市、区)人民政府可以根据当地实际，对三周岁以下的婴幼儿家庭给予育儿津贴、托育费用补助；北京明确逐步建立完善家庭养育补贴制度。
此外，湖南、吉林、黑龙江、云南、福建等地均提出通过补贴制度鼓励生育，黑龙江还要求适当向边境地区、革命老区倾斜。
相较于省级层面的要求，一些地级市及区县则出台了更加细化的措施。除较早探索育儿补贴制度的攀枝花市外，陕西省汉中市对夫妻双方以及生育子女的户籍均在该市，符合政策生育第二个子女和第三个子女的家庭，由子女户籍所在地县区分别发放一次性生育补贴2000元和1万元；湖北省安陆市对本市户籍人口2021年5月31日后按政策生育二孩、三孩的夫妻，每月补贴200元、400元，直至幼儿年满3周岁。
值得注意的是，在现金补贴之上，一些地方叠加探索住房等方面倾斜政策。如，北京市明确，未成年子女数量较多的家庭申请公共租赁住房的，可以纳入优先配租范围，并在户型选择等方面予以适当照顾；湖南长沙则对依法生育两个及以上子女的本地户籍家庭，增加1套购房指标，根据家庭未成年子女数量在户型选择等方面给予适当照顾；甘肃省张掖市临泽县规定，生育二孩、三孩的临泽户籍常住家庭，在县城区购买商品房时给予4万元的政府补助，在各中心集镇等集中居住区购买商品房时给予3万元的政府补助。
还有一些保障措施包括，江苏省明确企业在女职工产假期间支付的社会保险费用，生育二孩的给予50%的补贴，生育三孩的给予80%的补贴；甘肃省张掖市临泽县规定，在该县辖区内公办幼儿园就读的户籍常住家庭，二孩每生每学年给予1000元的资助，三孩每生每学年给予2000元的资助；安徽省规定，公民接受绝育手术后要求再生育的，其恢复生育手术的费用由受术者所在单位或者乡(镇)人民政府、街道办事处给予补助。
复旦大学人口研究所教授任远表示，育儿补贴，实际上是一种以经济支持为内容的生育支持政策，“支持生育的政策，包括三种主要类型，第一种是经济支持，第二种是劳务支持，比如托育托幼机构的建设，第三种是时间支持，比如育儿假、产假等。”
任远同时指出，育儿补贴在不同地区的效果可能不一样，“在经济发达地区，育儿补贴的作用其实是有限的，因为在这些城市中的生育成本、儿童养育、儿童教育的成本都非常高，以及母亲生育的机会成本也非常高，育儿补贴对于生育行为的激励作用不会很高。但是在一些农村地区和中西部地区，生活成本比较低，生育和养育的成本也相对较低，同样的育儿补贴，对于提高生育率的效果可能会更为明显。”
对此，任远建议，需要结合不同地区人们的具体生育需求，根据人们在生育过程中面临的工作-生活、养育、教育等具体困难，来提供相适应的生育支持政策。比如，一些发达城市中，家庭生育碰到的主要困难可能主要是来自工作和家庭的冲突，女性的职场压力会降低其生育意愿，此外，家庭的小型化使家庭内部育儿有一定困难，因此，对这些地区，可能最主要的生育支持政策要放在托育托幼政策的支持上，以及发挥企业对于工作和家庭平衡的支持作用也很重要。
生育意愿尚未得到满足
深圳市卫健委在此次《深圳市育儿补贴管理办法》的起草说明中指出，近年来，我国人口增速持续放缓，结婚率逐年下降，又加上新冠肺炎疫情的影响，生育水平持续走低，人口形势面临重大挑战。
据国家统计局发布，2020年，我国育龄妇女总和生育率为1.3，已经处于较低生育水平。2021年，我国出生人口仅为1062万，妇女总和生育率降至1.15，低于发达国家的平均生育水平，与国家人口发展规划(2016-2030年)提出的稳定在1.8左右的生育水平相去甚远。
在各地陆续探索育儿补贴制度后，公众更关注“真银白银”补贴后的效果。
其实，少子老龄化的问题在日本、韩国也已存在多年，且两个国家都进行了一定育儿补贴政策。
澎湃新闻近日报道，2022年年末，韩国总统直属低生育及老龄社会委员会公布《人口结构变化应对方案》，将增加育儿假和津贴，并将修改法令使非婚生子女在制度方面不再受到歧视，还将促进移民、外国人和老年人的就业。日本政府则计划从74岁以下人群的医疗保险费用中抽取资金，从今年起将一次性生育补贴提高到50万日元(约合人民币25940元)，较去年增加8万日元。
“日本、韩国生育率的下降，比中国要早，同时中日韩三国在文化上有相似的地方，所以日韩在低生育率背景下提供的生育支持政策，对我国的生育服务和支持政策制定有较大启发。”任远说，从已有的文献看，日本和韩国的生育津贴政策实际效果并不理想，特别是韩国，“这也反映出生育补贴政策，对于城市化程度较高的地区和经济高度发展地区人们生育意愿的支持作用有限。”
任远指出，采取一系列的生育配套服务和支持政策，使一些希望生育但是生育意愿并未满足的人群得到服务和支持，还是可以提高生育水平的，“比如我国的生育意愿现在是1.6到1.9，但是实际生育水平只有1.3，意味着只要通过生育服务和支持，使人们的生育意愿得到更好的满足，我们的生育水平是能够提高的。”同时，任远提出，在更深层次来看，在现代社会的生育文化中，生育的价值本身在逐步减弱，物质主义和个人主义在发展，未来发展的不确定性在提高，人们的生育动机在减弱。如果人们本身并不想生育，通过各种生育支持政策来提高生育水平的效果是有限的。因此，对于国家生育政策来说，还需要在生育文化建设上做一些改变，“在计划生育时代，形成了‘只生一个’的生育文化，独生子女一代人认为，生一个孩子是家庭生活的基本形态。在低生育率背景下，这种生育文化需要改变。孩子的经济价值随着社会保障体系的发展逐步减弱，我们需要在文化上强调孩子的情感价值、强调孩子作为生命的价值，强调生育和抚育孩子的成长对自身人生成长的价值，通过这种观念上的重新塑造，使人们觉得生育是有意义的，才能提高人们的生育动机，再加上持续的经济发展和社会福利的改善，才能从根本上使生育动机和生育意愿得到提高。”
