7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

数字经济推动中国式现代化的逻辑与路径******

　　作者：李卫东（北京交通大学经济管理学院教授）；陈镜宇（北京交通大学经济管理学院博士研究生）

　　党的二十大报告提出，“从现在起，中国共产党的中心任务就是团结带领全国各族人民全面建成社会主义现代化强国、实现第二个百年奋斗目标，以中国式现代化全面推进中华民族伟大复兴。”中国式现代化是人口规模巨大的现代化，是全体人民共同富裕的现代化，是物质文明和精神文明相协调的现代化，是人与自然和谐共生的现代化，是走和平发展道路的现代化。高质量发展是中国式现代化的本质要求之一。数字经济是高质量发展的新引擎，正以前所未有的速度、范围和影响，推动着生产方式、生活方式、治理方式发生深刻变革，不断促进公平和效率更加统一。因此，成功推进和拓展中国现代化，必须紧紧抓住数字经济发展机遇，必须坚持数字化创新引领发展，不断做强做优做大数字经济。新时代新征程背景下，更要深刻把握数字经济助力中国式现代化的理论逻辑和作用路径，全力推进“五个现代化”的有机统一。

　　以数据资源新禀赋重铸人口规模新红利

　　人口规模巨大的现代化是立足于中国基本国情提出的最能体现中国特色的现代化。在改革开放的40多年里，中国吸引了大量的外资投入，推动制造业快速发展，带动国民经济的繁荣增长。但随着发展的变化，这些人口红利正逐渐改变。新时期，中国庞大的人口规模如何重焕生机？数据新要素的出现为此提供了可能。数据要素具有边际报酬递增特性，体现为数据量越大，场景越丰富，数据使用价值就越高。而数据主要来源于人类活动。因此，占有全球18%人口的中国无疑具有世界其他国家不可比拟的数据资源优势，人口迎来了数字时代的新红利。数字经济助力人口规模巨大的现代化主要路径在于改善人口结构和提高人口素质。

　　在人口结构方面，数字技术的虚拟、开放、共享等特征有助于打破城乡之间的时空壁垒、信息壁垒、市场壁垒，促进要素资源在城乡之间更为自由地流动，为城镇化进程营造更好的环境条件。此外，数字经济为城市经济的发展创造了新的增长点，其巨大的创造效应催生了更多城市就业岗位，例如外卖员、滴滴司机、物流配送人员等，增加农村居民的转移意愿和就业供给。在人口素质方面，无论是数字核心产业本身，还是数字技术创新驱动传统产业转型升级，都对劳动力技能水平有更高的要求，其产生的“优胜劣汰”效应将倒逼全社会人力资本水平整体提升。城镇化水平的提高和人口素质的提高都是中国迈向现代化的一个重要标志。

　　以数字技术新优势增加共同富裕新机遇

　　全体人民共同富裕的现代化是扎根于社会主义本质提出的最能反映社会主义国家特色的现代化。共同富裕的重要一点是致富机会要相对均等。数字经济能够助力共同富裕的逻辑基点在于数字技术本质上是一种普惠性技术，这与社会主义本质紧密相关。数字经济依托其“互联互通、共建共享”的技术特征，在经济社会活动中形成了广泛的正外部性，有助于改善传统工业经济下低收入群体难以获得技术支持的劣势地位，增加低收入群体的致富机会。

　　于后富群体而言，首先，致富机会不均等往往受教育程度影响，后者则导致了个人知识学习和能力提升的机会不均等。数字技术与教育相结合衍生的新型教育资源和远程授课等新型教育方式，大幅改善了知识获取的公平性，促进了“教育致富”。自2010年以来，哈佛大学、耶鲁大学以及国内外高校已经陆续提供线上免费公开课程。其次，基于大数据和区块链技术的数字普惠金融构建了以信用取缔抵押的新金融体系，有效缓解了投融资双方的信息不对称，增加了广大中低收入群体和中小企业的获得借贷资金的机会，推动了“大众创新、万众创业”，促进了“创业致富”。再者，在数字经济背景下，各类社交网络平台空前发达，促进了“才华致富”。于先富群体而言，数字技术还有利于强化经济活动的时空关联性、产业关联性和主体关联性，能增强先富群体对后富群体的带动作用。对政府部门而言，数字技术应用于政府治理，有利于全方位地提高政府服务和监管的精细化和智能化，增强政府决策的合理性和科学性，健全完善政府在共同富裕中的体制保障作用。

　　以数字经济新形态提升中华文明新高度

　　物质文明与精神文明相协调的现代化是着力于解决中国主要矛盾的最能体现新时代中国特色社会主义的现代化。物质富足和精神富有是中国式现代化的根本要求。数字经济凭借其高效性和创新性的双重特征，能够推进物质文明和精神文明协同发展。物质文明方面，数据作为一种新的生产要素，其蕴含的信息价值优化了传统生产要素的组合方式，进一步释放了劳动生产力，提高了全要素生产率，加快了物质产出和物质财富的创造速度。就GDP增速而言，2021年中国数字经济规模达到45.5万亿元，同比名义增长16.2%，高于同期GDP名义增速3.4个百分点。精神文明方面，数字经济则有助于推动文化繁荣和基本公共服务改善。在文化领域，数字技术为系统化地记录、保存、继承广大民间文学和民间文艺提供了可能，同时也为中华文化的传播、普及、弘扬提供了更有力的方式。基于数字孪生、VR、AR等技术的数字文旅产业以其资源无限和时空无界的新特性，不仅解决了传统文旅的供需不均衡问题，更是带来了全新的沉浸式旅客体验，刺激了更多人对中国文化的认知兴趣，满足了人们对文化高质量发展的精神需求。在社会服务领域，以各类公共服务平台为主的数字基础设施建设和应用进一步提高了教育、医疗、卫生、交通等公共资源的供需匹配效率，促进了基本公共服务均等化、精准化和智能化，提高了民生保障水平和居民幸福度。在物质文明与精神文明匹配上，数字经济所具有的长尾效应特性使得广大消费者的个性化、差异化、多元化需求在最大化程度上得以满足，延展了人们的精神生活空间，提高了人们生活内容的多样性。

　　以数字命运共同体共创人类发展新道路

　　人与自然和谐共生的现代化与走和平发展道路的现代化是基于新时代背景的最能体现全人类发展诉求的两个现代化。环境保护及和平发展是全球现代化的共同特征。数字经济的先天优势更有利于打造绿色经济和共享经济。一方面，数字技术应用于能源生产和环境监测，能显著提高能源利用效率和环境监测效率，加强碳排放和环境污染的协同治理，从治理路径上缓解环境问题。更重要的是，5G、物联网、工业互联网等核心技术应用于新能源技术研发与应用，能大幅压缩研发成本和市场化进程，助力能源结构加速变革，从治理根源上解决环境问题。另一方面，数字经济背景下，国际贸易模式正在重塑，全球经济一体化趋势不断加强。数字技术通过简化交易流程和透明交易信息，大幅减少了国际贸易的交易周期和交易成本，推进跨境数字服务贸易的蓬勃发展，深化了各国在经济领域的分工和合作。更为深刻和长远的影响在于，以互联网为核心的数字经济的不断发展促进了世界各国和世界各国人民的距离日益缩短、关系日益亲近、文化日益交融，有助于增进交流与合作、减少对立和冲突，推动构建网络空间命运共同体和人类命运共同体，共创互利共赢的和平发展道路。